Tính đến nay chỉ có khoảng 5 - 10% nhóm bệnh hiếm có thuốc điều trị đặc hiệu. BN được truyền thuốc điều trị sẽ kéo dài được thời gian sống và có cơ hội hòa nhập cuộc sống. Có quan điểm cho rằng không nên đầu tư chi phí điều trị cho những căn bệnh "không có lối ra" như bệnh hiếm. BS Nguyễn Thị Thanh Hương, Phó giám đốc BV Nhi đồng 1 (TP.HCM), bày tỏ: "Nếu mình không đồng hành thì ai sẽ là chỗ dựa cho BN? Những bệnh chưa có phương pháp điều trị, ít nhất mình cũng phải chẩn đoán ra được bệnh. Nếu không mình cũng phải cứu BN qua được cơn cấp, mình phải làm tất cả những gì có thể". (còn tiếp)cách làm trong suốt thanh taskbar win 11